作為以全球藥品審評監(jiān)管程序完善著稱且備受矚目的監(jiān)管機構(gòu)，在過去的幾年里，尤其是在疫情期間，F(xiàn)DA也正在遭受著前所未有的關(guān)注度以及巨大爭議。近幾年來，F(xiàn)DA有過緊急批準(zhǔn)新冠疫苗以及新冠藥物，對全球抗疫起到重要的高光時刻，也有過不顧業(yè)界質(zhì)疑仍然宣布批準(zhǔn)Biogen的阿爾茲海默病（AD）藥物Aduhelm，讓FDA公信力瞬間降到冰點的疑惑操作。
新年伊始，回顧2023年，作為疫情后的元年，F(xiàn)DA交出了怎樣的答卷呢？答案是截止到圣誕節(jié)，FDA CDER（藥品評價與研究中心，Center for Drug Evaluation and Research）目前已經(jīng)批準(zhǔn)了55款創(chuàng)新藥，在數(shù)量上已經(jīng)遠超2022年的37款，和2020以及2021年全年批準(zhǔn)的數(shù)量基本持平，而生物制品評價和研究中心（CBER）批準(zhǔn)的基因療法、細胞療法、疫苗等數(shù)量也超過10款。
在2023年，F(xiàn)DA告別了在其任職超過四十年的傳奇人物——珍妮特·伍德科克(Janet Woodcock)，近40年來，她曾擔(dān)任FDA代理局長、副局長和CDER主任等職務(wù)，宣告了一個時代的落幕。
在告別的同時，F(xiàn)DA在2023年也迎來了更多歷史性事件。FDA宣布完全批準(zhǔn)了繼Aduhelm后真正意義上用于治療阿爾茲海默病的藥物L(fēng)eqembi(lecanemab)、批準(zhǔn)了來自大洋彼岸的中國PD-1藥物L(fēng)oqtorzi、批準(zhǔn)了首款CRISPR基因編輯藥物Casgevy上市……..在FDA已經(jīng)批準(zhǔn)的這55款創(chuàng)新藥，就不乏上述充滿歷史意義的藥物，這些藥物將在美國甚至是全球范圍內(nèi)起到怎樣的作用，又將怎樣引領(lǐng)目前的全球醫(yī)藥市場，在未來幾年都將會找到答案。
與此同時，根據(jù)報道2023年以來FDA累計發(fā)出了36份完整回復(fù)函(CRL)，其中有近一半（47%）來自創(chuàng)新藥NDA或者BLA申請，有6款新藥在申報新適應(yīng)癥的過程中收到了FDA發(fā)出的CRL，此外，有5款改良型新藥在申報新劑型、新規(guī)格的過程中收到了CRL，而這些藥物，將有很大的可能宣布失敗，背后的研發(fā)企業(yè)數(shù)十年的心血，也極大可能付之一炬。
有人歡喜有人愁，復(fù)雜的情緒夾雜，但這就是屬于FDA，屬于新藥開發(fā)者，屬于全球醫(yī)藥的2023年。
01 Leqembi仍飽受爭議
圖1：Clarity AD臨床試驗結(jié)果（來自衛(wèi)材官網(wǎng)）
02 RSV元年開啟
03 中國PD-1出海成功
圖2：JUPITER-02臨床試驗結(jié)果
