CPHI 2024制藥原料展獲悉，美國(guó)食品和藥物管理局 （FDA） 已批準(zhǔn)基于腺相關(guān)病毒 （AAV） 的基因療法 BEQVEZ? （fidanacogene elaparvovec-dzkt） 用于成人血友病 B 基因患者的治療。

輝瑞公司表示，該治療適用于目前使用因子IX（FIX）預(yù)防治療，當(dāng)前或歷史上有危及生命的中重出血的B型成人血友病患者，或反復(fù)發(fā)作嚴(yán)重自發(fā)性出血，且沒(méi)有針對(duì) AAV 血清型 Rh74var （AAVRh74var） 衣殼的中和抗體的患者。

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BEQVEZ的工作原理，是在轉(zhuǎn)導(dǎo)細(xì)胞中，引入編碼高活性FIX變體的FIX基因的功能拷貝。輝瑞公司在其2015年的研究表明，該療法可以讓患有罕見(jiàn)遺傳性出血性疾病的患者，自己產(chǎn)生FIX，無(wú)需依賴(lài)常規(guī)靜脈輸注FIX。

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輝瑞公司首席美國(guó)商務(wù)官兼執(zhí)行副總裁阿米爾·馬利克（Aamir Malik）對(duì)FDA獲批B型血友病治療時(shí)表示，盡管該藥物的治療方案是一次性給藥，但能為病人提供長(zhǎng)期而高效的治療效果。

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CPHI 2024制藥原料展由臨床數(shù)據(jù)顯示結(jié)果了解到，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，新治療方案能夠很好地預(yù)防治療后的出血，在長(zhǎng)達(dá)三年的隨訪期中，中位出血為零（范圍 0 至 19）。輝瑞公司表明，實(shí)驗(yàn)結(jié)果已經(jīng)很好地證明了該療法能夠?qū)崿F(xiàn)持續(xù)的出血保護(hù)，能免去許多患者多年的治療負(fù)擔(dān)。

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輝瑞于2014年12月從Spark Therapeutics獲得BEQVEZ許可，BEQVEZ目前正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審查。

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